Potenciāls izārstēt atrasts iepriekš nezināmu slimību gadījumā: pētījums
Veselība

Potenciāls izārstēt atrasts iepriekš nezināmu slimību gadījumā: pētījums

Pētnieki Kalifornijas Universitātē, Los Angeles (UCLA) ir atklājuši molekulāro bāzi un potenciālu ārstēšanu iekļaušanas ķermeņa miopātijai, Paget slimībai ar frontotemporal demenci (IBMPFD), izmantojot ģenētiski modificētas augļu mušas.

IBMPFD ir iedzimta slimība, kas galvenokārt ietekmē smadzenes, kaulus un muskuļus. Indivīdiem ar traucējumiem ir progresējošs muskuļu vājums (miopātija), kas izraisa mobilitātes zudumu un dažreiz arī elpošanas mazspēju. Progresīvākās slimības formas var izraisīt demenci, kas ietekmē viņu atmiņu un izziņas spējas, kā arī valodu un uzvedību. Pašreizējā stāvoklī pašlaik nav noteiktas ārstēšanas iespējas šim stipri novājinošam stāvoklim, kā arī nav nekādas procedūras vai līdzekļus, lai apturētu tās progresēšanu.

Kāds iepriekšējais pētījums mums parādīja, ka IBMPFD ir rezultāts mutācijām, kas kodē Valozīnu saturošs proteīns vai VCP, kas ir arī vainīgs dažu amitotrofālās laterālās sklerozes (ALS) formās. Tika konstatēts, ka mutated VSP izjauc mitohondriju, kas izraisa šo slimību.

Izmantotajiem augļu mušiņiem tika piešķirts slimības gēna lidojuma ekvivalents, kā arī bojātas šūnas, kā rezultātā daudzi defekti, tostarp muskuļu šūnu nāve, tika novērota pacientiem ar IMBPFD. Tika dokumentēts, ka parādījās pārmērīgi maza, sadrumstalota mitohondrija, kas vēl vairāk signalizē šīs būtiskās šūnu komponentes cīpslu. Tas noveda pētniekus pētīt proteīnu, kas atbildīgs par mitohondriju saplūšanu un mitohondriju enerģijas ražošanas jaudas uzturēšanu, ko sauc par mitofuzīnu.
Jau zināms, ka VCP degradē mitofuzīnu, taču šajos ģenētiski modificētajos augļu mušus atklāja, ka mutācijas VCP ir patoloģiski pārmērīga un veicina pārmērīgu mitofuzīna degradāciju. Tas ir svarīgs atklājums, jo tas izskaidro, kā rodas šūnu bojājumi, un vissvarīgāk - ar VCP inhibējošiem savienojumiem barotie mušas parādīja muskuļu izšķērdēšanas un mitohondriju sadrumstalošanās atgriešanos. Līdzīgi rezultāti tika novēroti, pārbaudot pacienta šūnas - patiešām daudzsološi rezultāti.

Biomedicīnas pētījumi vienmēr veic milzīgus soļus cilvēces uzlabošanai, lai gan ne vienmēr ir pieejami risinājumi uzreiz. Tas ir nepieciešams process, lai noskaidrotu, kā un kāpēc notiek slimības un kā mēs no viņiem varam mācīties un pat īstenot šos rezultātus citu līdzīgu problēmu risināšanai. Atzinumi, kurus šie UCLA pētnieki ir atzinuši par apsolījumu palīdzēt citiem apstākļiem, piemēram, ALS, perifēro neiropātiju un iedzimtu spastisku paraplēģiju, kur ir pierādīts, ka valozīna saturošā olbaltumvielu mutācijas ir viens no faktoriem. Citi ieguvumi, kas iegūti ar pētījumiem par mitohondriju sintezēšanu, ļauj labāk izprast apstākļus, piemēram, Parkinsona slimība, sirds slimība un diabēts.

Pasākumi, kas tuvojas iespējamam multiplās sklerozes cēlonis
Veselība: kā mīlestība ietekmē jūsu veselību

Atstājiet Savu Komentāru